Aquí vamos a comentar sobre la terapia génica, uno de los últimos tratamientos para erradicar esta enfermedad y que posiblemente sea el único capaz de curarla.
La hemofilia
Como bien se puede leer en Portal Hemofilia, una completísima web que tiene como objetivo poner en contacto a médicos y pacientes para que estos últimos puedan mejorar su calidad de vida y estar al día de todos los avances que les puedan afectar, la hemofilia es una dolencia compleja que tiene como principal característica el hecho de impedir una coagulación adecuada de la sangre, lo que puede limitar en gran medida la vida de quienes la padecen, debido a que puede llegar a impedir la cicatrización de las heridas o incluso aumentar las posibilidades de que la persona que la padezca pueda fallecer desangrada en el caso de que no encuentre la necesaria atención médica cuando sufra un percance.
Además, es importante saber que hasta estos momentos no existe una cura para la hemofilia, sino que los tratamientos se han basado en proporcionar a los pacientes ciertos medicamentos, denominados concentrados de factor de coagulación, que normalizan el mencionado proceso de coagulación y se administran por vía intravenosa en los momentos en los que sea necesario, lo que supone un verdadero hándicap cuando no se dispone de ellos en el momento que se necesitan de forma inminente.
La terapia génica
No obstante, en el reciente Hemoforum, un congreso médico que se celebró en septiembre de este mismo año y en el que se dieron cita más de setenta especialistas en el tratamiento de la hemofilia de nuestro país, se ha presentado la terapia génica como “la gran esperanza para médicos y pacientes” de la enfermedad sanguínea de la que venimos hablando.
Sobre tal terapia, tenemos que destacar que la doctora Mariana Canaro, del Hospital Universitario Son Espases (Palma de Mallorca), afirmó que se trataba del único tratamiento con la capacidad de posicionarse como curativo de la hemofilia, lo que abrió un interesante debate entre los médicos presentes en el encuentro y llevó a que muchos de ellos reconocieran su eficacia y seguridad.
En este sentido, Javier García Frade, jefe del servicio de hematología del Hospital Universitario Río Hortega (Valladolid), destacó que en los últimos años se habían desarrollado algunos tratamientos que presentaban interesantes oportunidades, destacando entre éstos a la misma terapia génica de la que venimos hablando.
Por tanto, se trata de una terapia con clarísimas oportunidades de alzarse como el remedio más eficaz para acabar de una vez por todas con la hemofilia, lo que constituye un auténtico avance en la medicina científica y una verdadera revolución para quienes la padecen y pueden ver más cerca la posibilidad de hacer una vida normal.
Pero, más allá de esto, es necesario indicar que la terapia génica consiste en el aporte de copias normales del gen F8 a las células de los pacientes, algo que solucionaría la hemofilia al menos durante los 3 años siguientes tras su administración y que tiene su explicación en que esta enfermedad viene causada por una serie de mutaciones que se dan en el mencionado gen F8.
En consecuencia, se puede decir que la terapia génica no deja de ser el resultado de la mejor comprensión del funcionamiento de nuestros genes y una de las mejores muestras sobre cómo la ciencia puede ayudarnos a mejorar nuestra vida de una forma determinante. Por lo que no podemos más que mostrar esperanza en que el tratamiento del que venimos hablando llegue cuanto antes a los pacientes y podamos hablar de la hemofilia como una enfermedad del pasado.
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